Tipus

En el transcurs de les últimes dècades, els investigadors s'han centrat en l'objectiu de desenvolupar un mecanisme d'edició genòmica capaç de generar nombrosos canvis en el genoma d'una cèl·lula de forma coordinada i precisa. A dia d'avui, les estratègies emprades en els laboratoris per manipular, de forma específica i directa, seqüències del genoma d'organismes vius són dispars.

Entre les eines actuals, destaquen les nucleases de dits de zinc (ZFN), les nucleases tipus activadors de transcripció (TALEN) i les revolucionàries nucleases de seqüències palindròmiques repetides inverses (CRISPR-Cas). 

-Les dues primeres estan basades en proteïnes constituïdes per una regió de catalítica d'escissió de l'ADN i una regió guia de reconeixement del gen diana que es vol manipular. Les TALEN són més fàcils de dissenyar que les ZFN. No obstant això, les dues resulten difícils d'administrar en les cèl·lules per la seva mida, complicant la capacitat de generar múltiples canvis genètics simultanis.

-Per contra, CRISPR-Cas ofereix als científics la possibilitat de canviar una seqüència d'ADN d'una manera més fàcil, ràpida i precisa en diferents punts concrets del genoma dins d'un organisme viu. El sistema CRISPR-Cas és un mecanisme de defensa emprat per alguns bacteris per eliminar virus o plasmidis invasius. Aquest sistema consta d'un component proteic CAS9 amb activitat de nucleasa, que talla l'ADN, i un ARN, conegut com ARN guia, que dirigeix ​​l'anterior domini catalític cap a la seqüència d'ADN que es vol editar.